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第350章 第一个被治愈的孩子（第1页）

“人类基因组守护计划”的启动，得到了国家最高层级的，全力支持。

规格，甚至，超过了当年的“东方智造”。

总理亲自批示：特事特办，要人给人，要钱给钱，一切资源，优先倾斜。

很快，一个，由陆峰，担任总顾问，陈实先院士，担任首席科学家的，国家级生命科学与医学研究中心，在北京西郊，一块风景秀丽，原本计划开发成高端别墅区的土地上，破土动工。

中心的建设，同样，采用了“智能建造”的模式。无数的建筑机器人和无人机，昼夜不停地工作，一座，充满了未来感的，白色建筑群，以，肉眼可见的速度，拔地而起。

而另一边，一支，由吴越等青年科学家，和，协和、301等顶尖医院的临床专家组成的，特别攻关小组，已经，悄悄地，进驻了军事医学科学院的P3实验室。

他们的任务，只有一个：

在最短的时间内，将陆峰提出的，“引导编辑（PrimeEditor）”技术，从理论，变成现实。并，开发出，针对，囊性纤维化（CF）的，第一款，基因治疗方案。

这，是整个“守护计划”的，第一场战役。

只许成功，不许失败。

实验室里，气氛，紧张而又，充满了，一种，前所未有的亢奋。

“数据都对上了！陆总给的那个，Cas9蛋白和逆转录酶的，融合蛋白结构优化算法，简直是神来之笔！我们模拟出来的融合蛋白，稳定性和活性，比我们自己设计的，高了两个数量级！”一个负责蛋白质工程的博士，盯着电脑屏幕，激动地大喊。

“pegRNA的设计也完成了！陆总提供的那个，‘模板优化’和‘脱靶风险预测’的人工智能模型太强大了！我们，在‘天河’上，跑了一遍，针对CFTR基因，第508位密码子缺失突变（ΔF508）的pegRNA，预测脱靶率，低于千万分之一！这，在以前，是根本不敢想的！”吴越的眼睛里布满血丝，但他整个人，都处在一种，高度的亢奋状态。

他，和他的团队，已经，一个星期，没有，走出过实验室了。

他们，就像一群，得到了武功秘籍的江湖小子，废寝忘食地，钻研着，陆峰，这个“武林盟主”，传授给他们的，绝世神功。

越是钻研，他们，就越是心惊。

陆峰给他们的，哪里是，什么“不成熟的设想”？

这，分明是一套，完整、精密、成熟到了，令人发指地步的，全套技术方案！

从，融合蛋白的，三维结构设计，到，pegRNA的，序列优化算法。从，病毒载体的，包装和纯化工艺，到，递送效率的，评估模型。

每一个环节，都，给出了，最优的，解决方案。

他们，这些，所谓的，青年才俊，顶级专家，要做的，甚至，都不是“研发”。

而更像是，一群，高级的，技术工人。

只需要，严格地，按照，图纸上的步骤，一步一步地，把，这个，名叫“引导编辑”的，精密仪器，给，组装起来。

“这……这真的是，人，能想出来的东西吗？”一个年轻的助理研究员，看着实验记录本上，那，堪称完美的实验数据，喃喃自语。

吴越，拍了拍他的肩膀，深吸一口气，说道：“别想那么多了。我们，现在，是站在巨人的肩膀上。我们唯一要做的，就是，对得起，巨人，给我们的这次机会。”

一个月后。

第一批，搭载着，针对CFTR基因ΔF508突变的，“引导编辑系统”的，腺相关病毒（AAV）载体，在P3D实验室里，被，成功地，生产了出来。

细胞实验，成功！

动物（小鼠）实验，成功！

动物（恒河猴）实验，成功！

实验结果，完美得，令人窒息。

经过，AAV载体，雾化吸入治疗的，囊性纤维化模型猴，其肺部的，CFTR蛋白功能，在两周内，恢复到了，正常水平的百分之五十以上！肺部的粘液清除能力，显着改善！没有，观察到，任何，明显的，毒副作用和，脱靶效应！

当这份，沉甸甸的，动物实验报告，摆在，由卫生部、科技部、和国家伦理委员会，共同组成的，专家评审组面前时。

整个会场，鸦雀无声。

“奇迹……这，简直是，医学史上的奇迹……”一位德高望重的老院士，捧着报告，手都在抖。

“一个月……仅仅一个月的时间，他们，就，从一个理论，走到了一款，安全性和有效性，都如此惊人的，准临床药物……这，这速度，太可怕了。”

“是时候了。”一直沉默的陈实先院士，站了起来，目光，扫过全场，“是时候，迈出，那，最关键的，一步了。”

……

北京儿童医院，特护病房。

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